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在美國(guó)高 層訪問(wèn)期間
阿聯(lián)酋阿布扎比 2025年7月5日 /美通社/ -- 阿布扎比醫(yī)療保健行業(yè)監(jiān)管機(jī)構(gòu)阿布扎比衛(wèi)生部（ DoH ）宣布與加州大學(xué)舊金山分校（ UCSF ）和創(chuàng)新基因組學(xué)研究所（ IGI ）建立具有里程碑意義的合作伙伴關(guān)系，探索在阿布扎比和加利福尼亞建立世界上首個(gè)基因組手術(shù)中心。 此次合作是在對(duì)美國(guó)的戰(zhàn)略訪問(wèn)期間正式進(jìn)行的，旨在加速阿聯(lián)酋在基因組醫(yī)學(xué)方面的領(lǐng)導(dǎo)地位，并推進(jìn)個(gè)性化遺傳療法，從而改變?nèi)蛏鐓^(qū)醫(yī)療保健服務(wù)的未來(lái)。
基因組手術(shù)是一種實(shí)驗(yàn)性醫(yī)療技術(shù)，旨在修飾或替換細(xì)胞內(nèi)的缺陷基因，以治療或預(yù)防疾病。 這可以通過(guò)個(gè)性化遺傳療法或使用CRISPR等先進(jìn)技術(shù)來(lái)實(shí)現(xiàn)， CRISPR可以根據(jù)每位患者的獨(dú)特基因突變?yōu)槠淞可矶ㄖ啤?/p>
這些新中心將能夠盡早診斷和糾正嚴(yán)重的遺傳疾病，以改善預(yù)后。 利用基于CRISPR的技術(shù)，這些中心將提供定制的基因組引導(dǎo)的干預(yù)措施，這些干預(yù)措施有可能改變患者的預(yù)后并重新定義醫(yī)療保健的未來(lái)。
阿布扎比 衛(wèi)生部副部長(zhǎng)Noura Khamis Al Ghaithi 博士表示： "這項(xiàng)合作反映了阿布扎比開(kāi)創(chuàng)先進(jìn)科學(xué)實(shí)際應(yīng)用的決心。 與加州大學(xué)舊金山分校和IGI （世界上最受尊敬的基因治療機(jī)構(gòu)之一）合作，將加速我們將基因組引導(dǎo)的護(hù)理整合到我們的醫(yī)療保健系統(tǒng)中的能力，為早期糾正遺傳疾病、預(yù)防慢性疾病進(jìn)展和降低長(zhǎng)期醫(yī)療保健成本創(chuàng)造前所未有的機(jī)會(huì)。"
通過(guò)將阿布扎比最先進(jìn)的醫(yī)療保健基礎(chǔ)設(shè)施和基因組數(shù)據(jù)功能與加州大學(xué)舊金山分校在兒科和胎兒治療方面的全球領(lǐng)先地位以及IGI在基因編輯方面的尖端研究相結(jié)合，該合作伙伴關(guān)系將推動(dòng)為早發(fā)性、重度、罕見(jiàn)和遺傳性疾病患者開(kāi)發(fā)和提供創(chuàng)新的真實(shí)世界解決方案。
加利福尼 亞大學(xué)舊金山分校（ UCSF ）加州大學(xué)舊金山分校廣 義干細(xì)胞中心主任Tippi MacKenzie 博士表示： "這是進(jìn)入醫(yī)學(xué)界的非凡時(shí)刻，我們有機(jī)會(huì)為患有嚴(yán)重遺傳疾病的患者開(kāi)發(fā)挽救生命的療法。 我們對(duì)開(kāi)發(fā)鏡像項(xiàng)目的可能性感到興奮，這些項(xiàng)目融合了多學(xué)科專業(yè)知識(shí)，并將診斷遺傳疾病與制定和實(shí)施安全的基因組手術(shù)策略之間的無(wú)數(shù)步驟聯(lián)系起來(lái)。"
該合作還將通過(guò)培訓(xùn)新一代阿聯(lián)酋基因組手術(shù)和臨床創(chuàng)新專業(yè)人員，優(yōu)先建設(shè)國(guó)家專業(yè)知識(shí)。 通過(guò)在危及生命或使人衰弱的條件下進(jìn)行早期干預(yù)，該計(jì)劃將建立支持家庭的能力，減少對(duì)終身治療的依賴，并緩解醫(yī)療保健系統(tǒng)的壓力，鞏固阿布扎比作為先進(jìn)基因組護(hù)理和生命科學(xué)創(chuàng)新的全球目的地的地位。
加州大學(xué)伯克利分校分子治 療學(xué)教授、IGI-Danaher Beacon for CRISPR Cures 主任Fyodor Urnov 博士表示： "今年標(biāo)志著CRISPR基因編輯療法在科學(xué)和醫(yī)學(xué)方面取得了具有里程碑意義的成就，該療法在創(chuàng)紀(jì)錄的時(shí)間內(nèi)按需設(shè)計(jì)和施用于嚴(yán)重先天性代謝錯(cuò)誤的嬰兒。 創(chuàng)新基因組學(xué)研究所的創(chuàng)始人珍妮弗?杜德納（ Jennifer Doudna ）是2020年諾貝爾CRISPR基因編輯獎(jiǎng)的獲得者，其使命是使其成為醫(yī)療保健標(biāo)準(zhǔn)，無(wú)論孩子出生在哪里。 IGI與Danaher的深度合作關(guān)系為今年早些時(shí)候的按需基因編輯做出了有利的貢獻(xiàn)，為擴(kuò)展此類治療方法提供了出色的技術(shù)和制造基礎(chǔ)。 我們很榮幸與UCSF世界領(lǐng)先的臨床專業(yè)知識(shí)合作，探索如何最終將CRISPR按需擴(kuò)展到阿聯(lián)酋患有嚴(yán)重遺傳疾病的兒童。"
這種探索性伙伴關(guān)系與阿布扎比更廣泛的愿景相一致，即將基因組學(xué)嵌入公共衛(wèi)生，并推動(dòng)向個(gè)性化和預(yù)防性護(hù)理的轉(zhuǎn)變。 這項(xiàng)工作的核心是阿聯(lián)酋基因組計(jì)劃，該計(jì)劃迄今已對(duì)80多萬(wàn)個(gè)基因組進(jìn)行了測(cè)序，以創(chuàng)建全球最多樣化的國(guó)家數(shù)據(jù)庫(kù)之一。 該計(jì)劃使國(guó)家藥物基因組學(xué)報(bào)告系統(tǒng)（ PGx ）等關(guān)鍵舉措成為可能，目前已有超過(guò)16萬(wàn)份報(bào)告可用于幫助根據(jù)個(gè)人遺傳特征制定治療計(jì)劃。 其他里程碑包括將基因檢測(cè)納入婚前篩查計(jì)劃、推出新生兒基因篩查計(jì)劃以及開(kāi)發(fā)阿聯(lián)酋參考基因組平臺(tái)。 這些努力得到了100多名阿聯(lián)酋醫(yī)生通過(guò)高級(jí)培訓(xùn)計(jì)劃在基因組醫(yī)學(xué)和咨詢方面的技能提升的支持，加強(qiáng)了這一關(guān)鍵領(lǐng)域的當(dāng)?shù)貙I(yè)知識(shí)。
