上海 2025年6月10日 /美通社/ -- 今日，渤健中國宣布，創(chuàng)新藥物托夫生注射液（商品名：凱盛迪?）正式在中國商業(yè)上市，意味著我國符合條件的漸凍癥患者即將有機會用上這款創(chuàng)新藥物。作為全球首個獲批的肌萎縮側索硬化（ALS，俗稱"漸凍癥"）精準治療藥物，托夫生注射液在國家罕見病防治戰(zhàn)略及加快引入創(chuàng)新藥物的利好政策的推動下，于去年 9 月在中國獲批，用于治療攜帶超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突變的肌萎縮側索硬化（ALS）成人患者。此次托夫生注射液在中國商業(yè)上市，填補了漸凍癥治療領域巨大未滿足需求，開啟了中國漸凍癥精準診療新紀元。
近年來，國家高度重視罕見病防治和創(chuàng)新藥發(fā)展。2025年政府工作報告提出 "制定創(chuàng)新藥目錄，支持創(chuàng)新藥發(fā)展"，充分彰顯了政府在完善多層次醫(yī)療保障體系的大框架下對創(chuàng)新藥發(fā)展的重視。在此背景下，各地積極響應并持續(xù)優(yōu)化保障政策，如山東省地市層面定制型商業(yè)醫(yī)療保險罕見病特藥目錄，"廣州穗新保-珠江藥安心"創(chuàng)新藥械商業(yè)健康保險目錄均已收載托夫生注射液，進一步提升了ALS患者對創(chuàng)新藥物的可及性。
作為神經科學領域及罕見病領域的領導者，渤健中國積極響應《 "健康中國2030"規(guī)劃綱要》，多年來，始終與中國政府同頻共振，從引進創(chuàng)新藥物到推動診療發(fā)展，從開展疾病教育到助力多層次保障體系搭建，不斷提升罕見病用藥與診療可及性，切實改善患者的生活質量，讓他們有機會擁抱生命的更多可能。此次托夫生注射液的上市，是渤健中國深耕神經科學和罕見病領域取得的又一里程碑式突破，再次以實際行動踐行了"深切關愛、成就卓越、改變生命"的企業(yè)信條。
作為運動神經元病中最常見的一種類型，ALS通常會導致患者大腦和脊髓中與運動相關的神經細胞逐漸死亡，從而引起全身與自主運動相關的肌肉無力和萎縮，最終，患者往往因吞咽困難、呼吸肌無力等問題而死亡，生存時間通常為3-5年。SOD1是第一個被發(fā)現的ALS致病基因，也是中國ALS人群中最常見的致病基因。托夫生注射液是一種反義寡核苷酸(ASO)藥物，可通過減少SOD1蛋白合成，減少毒性SOD1蛋白的蓄積，從而減輕運動神經元的損傷，減緩疾病進展。
在所有 ALS患者中，無論其有無家族病史，都有一定幾率是由SOD1基因突變引起。《2023肌萎縮側索硬化（ALS）基因檢測與咨詢的循證共識指南》指出，所有ALS患者都應接受包括SOD1在內的基因檢測。基因檢測可幫助患者明確自身所患ALS是否與特定基因突變相關，對于疾病的精準診斷、預后判斷和精準治療具有重要意義。
SOD1-ALS患者的平均發(fā)病年齡約為50歲，患者多為脊髓起病，主要特點為下肢起病，典型表現為上下神經元同時受損。由于疾病具有致死性，患者對于針對明確靶點的對因治療藥物的需求極為迫切。北京大學第三醫(yī)院神經內科樊東升主任指出："托夫生注射液在中國的上市，具有里程碑意義，將開啟我國ALS對因治療的新時代。我們呼吁進一步推動基因檢測與診療規(guī)范化，讓更多符合條件的患者盡早受益于這一國際突破性療法，把握治療窗口期。"
北京東方絲雨漸凍人罕見病關愛中心理事長王金環(huán)表示："托夫生注射液投入臨床使用，讓患者群體倍感興奮。長期以來，SOD1-ALS 患者始終缺乏有效治療手段，而這一突破性療法的出現，為他們燃起了希望之火。我們特別感謝國家對創(chuàng)新藥物的支持，渤健對科學的堅守、以及各方的積極協作，讓國際創(chuàng)新療法惠及中國患者。在此，我們呼吁社會各界持續(xù)關注罕見病群體，共同推動創(chuàng)新療法的可及，讓每一位患者都能更有底氣地面對疾病挑戰(zhàn)。"
北京康盟慈善基金會理事長柳鶯表示："我國ALS患者診療需求亟待滿足。2018年，漸凍癥被納入國家首批罕見病目錄，充分體現了國家對這一群體享有"健康平等權"的極大關注。然而，罕見病由于疾病機制復雜、患者人數少，使得企業(yè)面臨研發(fā)成本高、風險高、市場獲益極其有限等各種挑戰(zhàn)。我們非常感謝渤健展現出的企業(yè)責任，積極推動托夫生注射液的研發(fā)和在華獲批上市，將國際前沿科研成果轉化為患者希望，推動藥物可及，與我們共同開展患者援助項目。我們期待未來有更多力量加入罕見病防治，共同推動中國醫(yī)療事業(yè)的高質量發(fā)展。"
渤健亞太區(qū)總裁丁偉波表示："作為深耕中國罕見病領域的重要力量，渤健長期支持我國罕見病防治事業(yè)的蓬勃發(fā)展，聚焦患者未滿足需求，持續(xù)引入突破性創(chuàng)新療法，推動藥物可及，改變患者生命。托夫生注射液的問世，是渤健在攻克 ALS難題道路上的重要里程碑。托夫生注射液在中國的商業(yè)上市，得益于國家政策支持，政府部門高效審評審批，和臨床專家、患者組織及社會各界的助力。未來，渤健將繼續(xù)深耕中國，加快引入突破性創(chuàng)新療法，為患者帶來更多改變生命的治療選擇。"
