中國南京、上海和加州圣荷西2024年3月28日 /美通社/ -- 馴鹿生物，一家致力于細胞創(chuàng)新藥物研發(fā)、生產和銷售的生物制藥公司，宣布公司自主研發(fā)的全人源靶向BCMA嵌合抗原受體自體T細胞注射液（伊基奧侖賽注射液，研發(fā)代號CT103A）新藥臨床試驗申請(IND)獲中國食品藥品監(jiān)督管理局(NMPA)批準，擬擴大適應癥用于治療既往經過1-2線治療且來那度胺耐藥的復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者。

伊基奧侖賽注射液（商品名：福可蘇®）于2023年6月30在中國上市，獲批適應癥為既往經過至少3線治療后進展（至少使用過一種蛋白酶體抑制劑及免疫調節(jié)劑）的復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者。末線治療適應癥的批準是基于一項評估伊基奧侖賽注射液治療復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的中國多中心I/II期注冊臨床試驗（CTR20192510, NCT05066646），F(xiàn)UMANBA-1的臨床研究數(shù)據。根據在2023年國際骨髓瘤學會（IMS）年會上公布的本研究最新長期隨訪數(shù)據，截至2022年12月31日，103例療效可評估受試者中，總體緩解率（ORR）為96.1%，嚴格意義的完全緩解/完全緩解（sCR/CR）率為77.7%；91例既往無CAR-T治療史的受試者中，ORR達98.9%，sCR/CR率達到 82.4%，12個月無進展生存（PFS）率為85.5%；94.2% (97/103) 受試者達到MRD陰性，所有CR/sCR受試者均達到MRD陰性。接受治療的105例受試者中，僅一例受試者發(fā)生≥3級CRS，無≥3級ICANS。藥代動力學數(shù)據顯示，伊基奧侖賽注射液回輸后能在體內長期存續(xù)，24個月時仍有40%的受試者能檢測到基因拷貝數(shù)。

關于多發(fā)性骨髓瘤（MM）

多發(fā)性骨髓瘤（MM）是最常見的血液系統(tǒng)腫瘤之一，是一種克隆性漿細胞異常增殖的惡性疾病。對于初治的多發(fā)性骨髓瘤患者，常用的一線治療包括多種藥物組合的誘導治療、鞏固治療和維持治療，以及自體造血干細胞移植(ASCT)等。對于大多數(shù)的患者，疾病緩解后也會不可避免地進入復發(fā)、難治的治療困局。

根據《新英格蘭醫(yī)學雜志》刊登的相關研究結果顯示：與標準治療方案相比，在既往接受過2-4線治療的復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者中，接受CAR-T治療的患者無進展生存期顯著延長，臨床應答率明顯提高^[1]。在既往接受過1- 3線治療且來那度胺耐藥的復發(fā)和難治性多發(fā)性骨髓瘤患者中，接受CAR-T治療的患者疾病進展或死亡風險低于接受標準治療的患者^[2]。

根據Globocan預測數(shù)據：中國MM的年新發(fā)病人數(shù)由2018年20,066人增至 2022年30,300人，預計2030年將增長至37,082人。美國MM的年新發(fā)病人數(shù)由2018年25,962增至2022年32,258人，預計2030年將增長至38,000人。全球MM的年新發(fā)病人數(shù)由2018年159,985增至2022年187,952人，預計2030年將增長至231,284人。

馴鹿生物創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官張金華女士表示，"此次復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤2-3線適應癥的IND獲批，是伊基奧侖賽注射液在臨床開發(fā)進程中又一重大里程碑。從相關研究可以看出，RRMM患者更早線使用CAR-T治療，生存獲益更好。基于在既往臨床研究中展現(xiàn)出的優(yōu)異的有效性和安全性，相信伊基奧侖賽注射液有望填補多發(fā)性骨髓瘤早期治療階段巨大的臨床未盡之需。我們將盡快啟動臨床入組工作，讓更多的早期復發(fā)的患者能從該療法中獲益。"

參考文獻