獲獎(jiǎng)?wù)咭蚱湓谏窠?jīng)退行性疾病方面的創(chuàng)新科學(xué)發(fā)現(xiàn)而受到認(rèn)可

得克薩斯州沃思堡2023 年1月26日 /美通社/ -- 神經(jīng)退行性疾病研究最大的獨(dú)立資助者之一雨水慈善基金會(huì)（Rainwater Charitable Foundation）今天宣布今年的雨水年度神經(jīng)退行性疾病研究杰出創(chuàng)新獎(jiǎng)和創(chuàng)新早期職業(yè)科學(xué)家獎(jiǎng)的獲得者。 今年的杰出創(chuàng)新獎(jiǎng)將頒發(fā)給一個(gè)團(tuán)隊(duì)： Ionis的C.Frank Bennett博士； 加州大學(xué)圣地亞哥分校（UCSD）的Don W.Cleveland博士；華盛頓大學(xué)的Timothy M. Miller博士。德國神經(jīng)退行性疾病中心（DZNE）的Susanne Wegmann博士將被授予創(chuàng)新早期職業(yè)科學(xué)家的雨水獎(jiǎng)。 這些獎(jiǎng)項(xiàng)將于2023年4月27日在法國里爾舉行的2023年Eurotau會(huì)議期間頒發(fā)。

雨水獎(jiǎng)計(jì)劃（Rainwater Prize Program）表彰在與tau蛋白在大腦中積累相關(guān)的神經(jīng)退行性疾病方面的新治療方法的科學(xué)進(jìn)展，并通過提高對神經(jīng)退行性研究差距的認(rèn)識，將新的研究人員引入tau蛋白病領(lǐng)域，并獎(jiǎng)勵(lì)可能導(dǎo)致創(chuàng)新、有效治療的科學(xué)成果。

神經(jīng)退行性疾病研究杰出創(chuàng)新雨水獎(jiǎng)將由以下三位共同獲獎(jiǎng)：

工同研究員 Bennett、Cleveland 和Miller博士在過去20年中致力于推進(jìn)反義技術(shù)治療神經(jīng)退行性疾病，包括ALS、亨廷頓舞蹈癥、阿爾茨海默氏病和tau蛋白病。

• Ionis的首席科學(xué)官 Bennett博士繼續(xù)推進(jìn)反義技術(shù)并擴(kuò)展Ionis的藥物發(fā)現(xiàn)平臺(tái)。 過去30年來，他一直在研究反義寡核苷酸。他在近20年前開始研究反義技術(shù)在ALS和脊髓性肌萎縮癥（SMA）治療中的潛力。第一種治療SMA的藥物nusinersen于2016年獲得FDA批準(zhǔn)，隨后在全球50多個(gè)國家獲得批準(zhǔn)。他目前正在研究亨廷頓舞蹈癥的治療方法，該療法正在后期臨床試驗(yàn)中，并且他也正在領(lǐng)導(dǎo)其他神經(jīng)疾病藥物的發(fā)現(xiàn)和開發(fā)。
• 加州大學(xué)圣地亞哥分校細(xì)胞和分子醫(yī)學(xué)的首席暨特聘教授 Cleveland博士發(fā)現(xiàn)、純化并確定了tau蛋白的性質(zhì)，tau蛋白是細(xì)胞內(nèi)絲狀沉積物的主要組成部分，定義了包括進(jìn)行性核上性麻痹在內(nèi)的許多神經(jīng)退行性疾病。 他與Bennett和Miller一起開發(fā)了設(shè)計(jì)DNA藥物，這些藥物利用使人類神經(jīng)系統(tǒng)中的基因沉默的技術(shù)，已歷經(jīng)七個(gè)不同臨床試驗(yàn)的研究，旨在治療ALS、亨廷頓舞蹈癥、帕金森氏癥和阿爾茨海默氏癥。
• Miller 博士是圣路易斯華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)院研究副主席兼神經(jīng)學(xué)David Clayson教授，20多年來一直是幫助發(fā)現(xiàn)包括ALS和tao蛋白病在內(nèi)的神經(jīng)退行性疾病的有效療法的領(lǐng)導(dǎo)者。2007年， Miller創(chuàng)建了一個(gè)ALS轉(zhuǎn)化研究計(jì)劃，并啟動(dòng)了有望成功的試驗(yàn)，以改善神經(jīng)系統(tǒng)疾病患者的生活。使用與Cleveland和Bennett開發(fā)的SOD1 ASO的最新結(jié)果顯示對減緩SOD1 ALS有顯著影響。他的實(shí)驗(yàn)室領(lǐng)導(dǎo)了BIIB080/IONIS-MAPT_Rx 的早期開發(fā)，BIIB080/IONIS-MAPT Rx是一種降低tau mRNA和蛋白質(zhì)的反義藥物，可用于治療tau蛋白病。

Cleveland博士說：「這個(gè)獎(jiǎng)項(xiàng)是一種榮譽(yù)，我期待著利用這筆研究資金 來推動(dòng)下一代的成果。雨水獎(jiǎng)的獎(jiǎng)金將有助于繼續(xù)開發(fā)增長新神經(jīng)元并長期抑制Tau蛋白的策略。」

創(chuàng)新早期職業(yè)科學(xué)家雨水獎(jiǎng)：

• DZNE研究組組長Wegmann博士正在研究tau蛋白在神經(jīng)退行性疾病中的作用，方法是利用不同的實(shí)驗(yàn)?zāi)Ｐ秃头椒▉戆l(fā)現(xiàn)tau在患病大腦中的正常功能和功能異常。她找到了一種方法，通過驗(yàn)證死后人類腦組織的生化、生物物理學(xué)和細(xì)胞學(xué)結(jié)果，掌握從試管到人類的艱難轉(zhuǎn)化飛躍。她對解決難題的普遍興趣驅(qū)使她獲得工程學(xué)位，后來擴(kuò)展到tau的生物物理學(xué)和腦病理學(xué)。 目前，Wegmann和她的團(tuán)隊(duì)專注于識別Tau的新相互作用，并確定tau相分離在阿爾茨海默病和tau蛋白病中的作用。

Wegmann博士說：「我感到非常榮幸！ 有了這筆獎(jiǎng)金，我將進(jìn)一步推動(dòng)我對tau蛋白如何以不同方式發(fā)揮其毒性作用的研究，這些方式尚未被完全理解 。 我們還不了解這種蛋白質(zhì)的實(shí)際功能，并將努力擴(kuò)大我們對其基礎(chǔ)生物學(xué)的了解，以幫助進(jìn)行疾病研究。」

Cleveland、Bennett、 Miller和Wegmann博士被提名為雨水獎(jiǎng)的杰出創(chuàng)新獎(jiǎng)（40萬美元）和早期職業(yè)獎(jiǎng)（20萬美元），這些獎(jiǎng)項(xiàng)基于對神經(jīng)退行性疾病研究做出重大貢獻(xiàn)的已發(fā)表和同行評審的研究。他們的入選是基于研究質(zhì)量和對tau蛋白病的適用性、領(lǐng)導(dǎo)力、指導(dǎo)和科學(xué)界的積極影響。

雨水慈善基金會(huì)的受托人Todd Rainwater說：「我對今年的雨水獎(jiǎng)獲獎(jiǎng)?wù)吒械綗o比興奮，向推進(jìn)藥物發(fā)現(xiàn)工作的科學(xué)家協(xié)作小組頒發(fā)杰出創(chuàng)新獎(jiǎng)，是對團(tuán)隊(duì)科學(xué)重要性的認(rèn)可。 Wegmann博士被選為今年早期職業(yè)獎(jiǎng)，突顯了在歐洲和全球發(fā)生的令人興奮的科學(xué)發(fā)現(xiàn)。我知道我父親會(huì)為這些科學(xué)家以及他們在該領(lǐng)域取得的重要進(jìn)步而感到自豪。」

有關(guān)今年獲獎(jiǎng)?wù)叩母嘈畔ⅲ堅(jiān)L問 www.rainwaterprize.org。