上海2020年9月14日 /美通社/ -- 甘萊制藥有限公司今日宣布已向美國(guó)FDA遞交非酒精性脂肪性肝炎(NASH)候選藥物ASC42的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)(IND)。甘萊制藥有限公司為歌禮制藥有限公司（香港聯(lián)交所代碼：1672）旗下全資子公司。

ASC42是一種由甘萊制藥內(nèi)部研發(fā)的法尼醇X受體（FXR）激動(dòng)劑。在兩個(gè)NASH動(dòng)物模型中，ASC42表現(xiàn)出對(duì)肝脂肪變性、炎癥和纖維化的顯著改善。

甘萊制藥在其NASH管線中還有兩個(gè)處于臨床階段的候選藥物，分別為ASC40和ASC41。ASC42可單獨(dú)使用，或與ASC40或ASC41聯(lián)合使用。

ASC40是一種口服脂肪酸合成酶（FASN）抑制劑。在這項(xiàng)隨機(jī)、安慰劑對(duì)照的Ⅱ期臨床研究（FASCINATE-1）中，臨床研究人員評(píng)估了ASC40（TVB-2640）在99名美國(guó)NASH患者中的安全性和有效性，每天給藥一次，持續(xù)給藥12周。初步臨床數(shù)據(jù)顯示，ASC40（TVB-2640）顯著降低了肝臟脂肪含量（該試驗(yàn)的主要療效終點(diǎn)），在50 mg劑量組中應(yīng)答率為61%。另外，受試者還表現(xiàn)出肝功能和纖維化指標(biāo)的改善。ASC40（TVB-2640）Ⅱ期（FASCINATE-1）數(shù)據(jù)作為最新成果（Late Breaker）在2020年8月28日線上舉行的歐洲肝病學(xué)會(huì)(EASL)2020年國(guó)際肝病年會(huì)(ILC)上發(fā)布。

ASC41是一種口服甲狀腺激素受體ß（THR-ß）激動(dòng)劑，其NASH適應(yīng)癥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已于近期獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)。預(yù)計(jì)將在2020年底前獲得在LDL-C大于110mg/dL的健康志愿者中的Ⅰ期安全性、藥代和初步療效（LDL-C）的頂線數(shù)據(jù)（Topline Data）。

“我們很高興在美國(guó)遞交了ASC42的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，ASC42是我們內(nèi)部研發(fā)的、有望成為同類最佳（best-in-class）的FXR激動(dòng)劑，”歌禮首席科學(xué)官何菡萏博士表示，“此次申請(qǐng)?jiān)俅巫C明了我們有信心和能力通過(guò)自身的努力開(kāi)發(fā)全球首創(chuàng)（first-in-class）或同類最佳的NASH候選藥物。”

關(guān)于NASH

NASH是非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)的進(jìn)展形式，其特點(diǎn)是肝臟內(nèi)脂肪堆積、炎癥和纖維化（瘢痕），最終可導(dǎo)致肝硬化和肝衰竭。NASH是全球肝病的主要原因，也是美國(guó)50歲以下人群肝移植的主要原因。目前還沒(méi)有獲準(zhǔn)治療NASH的方法。

關(guān)于歌禮

歌禮是一家在香港證券交易所上市（歌禮制藥，1672.HK）的創(chuàng)新研發(fā)驅(qū)動(dòng)型生物科技公司。歌禮致力于病毒性肝炎、脂肪性肝炎和艾滋病三大疾病領(lǐng)域的研發(fā)和商業(yè)化，滿足國(guó)內(nèi)外患者臨床需求。在具備深厚專業(yè)知識(shí)及優(yōu)秀過(guò)往成就的管理團(tuán)隊(duì)帶領(lǐng)下，歌禮已發(fā)展成為一體化平臺(tái)型公司，涵蓋了從新藥發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)直到生產(chǎn)和商業(yè)化的完整價(jià)值鏈。歌禮目前擁有三個(gè)商業(yè)化產(chǎn)品和十一個(gè)在研產(chǎn)品（其中七個(gè)為內(nèi)部研發(fā)）。1、病毒性肝炎（Viral Hepatitis）：歌禮專注戈諾衛(wèi)^®/新力萊^®全口服丙肝治療方案的商業(yè)化推廣；已完成橋接試驗(yàn)的ASC18固定劑量復(fù)方制劑是升級(jí)版的丙肝治療方案，將進(jìn)一步提高歌禮丙肝產(chǎn)品的競(jìng)爭(zhēng)力。歌禮專注派羅欣^®用于慢乙肝臨床治愈的商業(yè)化推廣，并以派羅欣^®及皮下注射PD-L1抗體ASC22為基石藥物，與其他靶點(diǎn)的藥物聯(lián)合研發(fā)，有望為臨床治愈乙肝帶來(lái)更重大突破。2、非酒精性脂肪性肝炎（NASH）：歌禮的三款NASH候選藥物針對(duì)三個(gè)不同靶點(diǎn)：脂肪酸合成酶（FASN）、甲狀腺激素受體ß(THR-ß）及法尼醇X受體（FXR），有望單獨(dú)或聯(lián)合使用用于治療NASH。NASH是一種全球性疾病，歌禮在歐美和中國(guó)開(kāi)展全球臨床研究。3、艾滋病（HIV/AIDS）：ASC09F是一種用于治療HIV的蛋白酶固定劑量復(fù)方抑制劑，ASC09F的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已獲得批準(zhǔn)。欲了解更多信息，請(qǐng)登錄網(wǎng)站：www.ascletis.com。